Bluebird扩大与Hitachi的合作，，，，推动LentiGlobin快速发展
，，
，挑战镰状细胞病

Bluebird Bio近日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的合作，，以保持Bluebird旗下治疗镰状细胞病（sickle cell disease
，，，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的长期开发和生产，，同时继续支持Bluebird旗下其他潜在和已获批的疗法的推进。
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此次共同扩大合作的Hitachi Chemical两个子公司分别为日立化学先进治疗方案公司(Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions (HCATS) )和Apceth生物制药公司(Apceth Biopharma)，，两家公司将分别在德国(Apceth)和美国(HCATS)的工厂负责LentiGlobin的后期临床开发和生产。
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日立先进疗法公司HCATS的首席战略官Robert Preti博士表示，，
，，HCATS很荣幸参与此次扩大对Bluebird公司候选基因疗法LentiGlobin的支持，，，该潜在基因疗法可能可以帮助美国和欧洲的大量患者受益，
，，，HCATS愿意同Bluebird一道挑战SCD这个毁灭性的疾病。。
。同时
，，Apceth首席执行官Christine Guenther补充道
，，Apceth同样非常加深与Bluebird的互信及富有成效的战略合作伙伴关系
，，，，亦将携手挑战致命疾病的威胁。
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镰状细胞病（sickle cell disease
，，SCD）是一种遗传性疾病，，是由血红细胞的结构和功能问题引起的一种遗传性贫血。
。。健康人群中，，，，通常情况下，
，红细胞是一个形状可塑性强的圆形细胞，，，能够很容易地在血管中移动。。。而在镰状细胞病中，，，红细胞变得粘稠和僵硬，，，外形像镰刀或新月。。。
。当红细胞试图在体内的血管中移动时，，
，，这种镰状红细胞会导致红细胞减速或堵塞，，造成难以预料和难以忍受的疼痛。
。镰状细胞病是一种严重的、、逐渐使人衰弱的遗传性疾病
，
，，可导致器官损害和寿命缩短，
，其核心原因是由红细胞中产生的不正常的血红蛋白(称为镰状血红蛋白)。。。。

全球有数百万人患有镰状细胞病
，
，，，其中高发地区包括撒哈拉以南非洲地区、、、西半球讲西班牙语的地区(南美洲、、加勒比和中美洲)、
、沙特阿拉伯、
、、印度和地中海国家，，，如土耳其、、
、、希腊和意大利
。。在美国
，，，镰状细胞病至少影响大约10万美国公民，
，，每1/365的黑人或非裔美国人，，
，每1/16300的西班牙裔美国人患有此病。。。
 

LentiGlobin是Bluebird开发的一种针对SCD的基因疗法，，疗法的核心是提高红细胞中正常血红蛋白的水平，，，，该疗法借助慢病毒载体，，，将修饰过的β球蛋白基因（βA-T87Q-globin gene）递送到患者的造血干细胞（hematopoietic stem cells (HSCs)）中，，形成红细胞的祖细胞，，，而后产生的红细胞开始合成修饰后的血红蛋白HbAT87Q
。。。通过诱导产生抗镰状血红蛋白，
，，LentiGlobin降低了红细胞中缺陷血红蛋白的数量，，从而降低了红细胞的损伤，，降低了SCD相关并发症的风险。。。
。

针对LentiGlobin的临床试验
，，，，进行中的开放I/II期HGB-206试验(clinicaltrail.gov编号NCT02140554)正在评估LentiGlobin在三组SCD患者（A
、、、、B和C组）中的安全性和有效性：A组患者遵循初始试验方案
，，，，B组和C组患者采用2016年获批的、
、
、、旨在提高治疗效率增强型治疗方案。。临床试验中，，
，，A组和B组患者的HSCs从骨髓中提取，，，而C组患者的HSCs从血液中提取。。根据Bluebird公司2019年末的报告，，，截至2019年8月26日，，A组的7人、、、B组的2人、、、C组的17人已经参与LentiGlobin的临床试验。。。

目前的临床数据显示，，，
，A组仅两位患者在治疗后需要定期输血。。使用LentiGlobin三年后
，，
，所有A组和B组受试患者的抗镰状蛋白HbAT87Q表达水平均保持稳定。。

对所有三个组的12位受试患者进行的、、、、至少六个月以上的分析发现，，
，，他们体内超过70%的红细胞拥有抗镰状蛋白HbAT87Q
。。
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治疗两年后，，总血红蛋白水平同样保持稳定，，，
，A组患者的总血红蛋白中位值为9 g/dL，，B组患者的总血红蛋白中位值高达13 g/dL，，，，C组患者的最大血红蛋白水平为15.2 g/dL（血液中的正常血红蛋白含量为12.5 - 17.5 g/dL）。。

在所有试验组中，
，
，，LentiGlobin疗法均显示出积极效果，，，在治疗后的两年内，，，，该疗法显著减少血管阻塞性危象(VOCs)和急性胸部综合征(ACS)的发生频率。。
。。C组患者的红细胞破坏标志物水平降低，，，
，包括网织红细胞、
、、、乳酸脱氢酶(LDH)和胆红素。。。

Bluebird首席执行官Nick Leschly表示，
，，，目前的试验表明LentiGlobin的安全性是可以接受的，，
，目前观察到的轻微的阵发性皮肤炽热被认为与LentiGlobin有关，，
，但该症状无需治疗，
，，，即可很快痊愈。。此次与Hitachi Chemical的扩大合作是LentiGlobin不断进步的例证
，，Hitachi Chemical的发展也将帮助LentiGlobin的商业开发需求得到满足，，，
，Bluebird也将从Hitachi的专业知识及美欧药物开发经验中受益，，，，共同致力于为患者提供变革型疗法。。

Bluebird Bio.是一家临床阶段生物技术公司，，
，该公司利用基因治疗方法治疗严重遗传和罕见疾病
。
。
。该公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册成立，，，，总部设在马萨诸塞州剑桥市，
，，员工人数超过1000人，，，，是一家大型基因疗法开发公司。。旗下药物管线主要针对遗传疾病和肿瘤。。。

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，
，，翼扬互动生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、、、、基因治疗新药临床申报整体方案、、、、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，，，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、、、、慢病毒、
、腺相关病毒
、、、溶瘤病毒
、、新型基因疫苗等，，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作
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以“基因药·中国造”为使命，，，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。